سلول درمانی بر اساس یافته‌های به دست آمده از تحقیقات اخیر، گروه‌های پژوهشی بر این باورند که نمونه مورد بررسی احتمالاً طولانی‌ترین دوره بهبود در میان بیماران مبتلا به سرطان و تحت درمان با سلول‌های CAR-T تاکنون محسوب می‌شود. این نتیجه‌گیری‌ها از طریق پیگیری‌های دقیق و جامع در فاز یک کارآزمایی بالینی به دست آمده است که در آن اثرات سلول درمانی CAR-T بر کودکان مبتلا به نوروبلاستوما مورد ارزیابی قرار گرفته بود.
روند اجرای سلول درمانی CAR-T
در روند اجرای سلول درمانی CAR-T، سلول‌های تی که جزء اساسی سیستم ایمنی بدن به شمار می‌آیند، به گونه‌ای ژنتیکی اصلاح و مهندسی می‌شوند تا توانایی شناسایی و هدف قرار دادن سلول‌های سرطانی مشخص را به دست آورند. اگرچه این روش درمانی در زمینه برخی از سرطان‌های خون مانند لوسمی و لنفوم از اثربخشی بالایی برخوردار بوده و مورد تأیید قرار گرفته است، اما نتایج به دست آمده در مقابل تومورهای جامد همچنان محدودتر بوده و چالش‌های قابل توجهی را به همراه داشته است.
نوروبلاستوما به عنوان یک تومور جامد نادر در کودکان
از دیرباز به عنوان یکی از بیماری‌های سرطانی دشوار و چالش‌برانگیز شناخته شده است؛ چراکه علی‌رغم استفاده از درمان‌های متنوع، احتمال عود مجدد آن پس از مداوا بسیار بالاست. در این راستا، دکتر هلن هسلوپ و همکارانش آزمایش بالینی فاز یک را بر روی ۱۹ کودک مبتلا به این بیماری در بازه زمانی ۲۰۰۴ تا ۲۰۰۹ میلادی به انجام رساندند.
در این مطالعه، سلول‌های تی مهندسی شده جهت شناسایی پروتئین GD۲، که به طور چشمگیری در سلول‌های نوروبلاستوما بیان می‌شود، مورد آزمایش قرار گرفتند. از میان ۱۹ بیمار مورد بررسی، در ۱۱ نفر فعالیت سلول‌های اصلاح شده از طریق مطالعات تصویربرداری به وضوح قابل ردیابی بود. هرچند نتایج فاز یک آزمایش بالینی نشان‌دهنده ایمنی نسبی این روش درمانی بوده است، اما متأسفانه ۱۲ بیمار در بازه‌های زمانی متفاوت بین ۲ ماه تا ۷ سال پس از درمان به دلیل عود مجدد نوروبلاستوما از دنیا رفتند.
از سوی دیگر، ۷ بیمار باقی‌مانده به مدت ۱۳ سال پس از دریافت درمان تحت نظارت دقیق قرار گرفتند که در این میان، محققان شاهد بهبود قابل توجهی بودند. از جمله نکات قابل توجه در این تحقیق، مشاهده بهبود پایدار در یکی از بیماران به مدت بیش از ۱۸ سال بدون نیاز به درمان‌های تکمیلی است. همچنین، یافته‌های پژوهش حاکی از آن است که در پنج بیمار، سلول‌های CAR-T حداقل تا ۵ سال پس از دریافت درمان همچنان در بدن قابل شناسایی بوده‌اند؛ امری که می‌تواند دلالت بر بقای طولانی مدت و پتانسیل درمانی این سلول‌ها داشته باشد.
